Qu’est ce que la thérapie génique ?
La thérapie génique est une nouvelle méthode thérapeutique dont l’objectif est l’introduction d’une séquence d’informations génétiques dans un type de cellules afin de traiter le gène atteint.
Ex : Le gène responsable du DICS-X est identifié et séquencé : le but de la thérapie génique est de le remplacer par un gène sain. Ainsi la Thérapie génique consiste à remplacer un gène défectueux par sa copie normale (saine).
1 – La séquence d’informations géniques :
Séquençage
2 – Le type de cellules :
L’ADN ou ARN codant pour la protéine dont on cherche l’expression.
Codage des gènes
3 – Le vecteur :
Un vecteur, un retrovirus rendu inoffensif, est utilisé pour introduire le gène sain dans le noyau de la cellule et ainsi de remplacer le gène déficient. Ce vecteur permet d’introduire le matériel génétique dans la cellule cible par « transfert ».
L’avantage du retro-virus c’est qu’il est capable de s’intégrer au génome de la cellule, à la différence de l’adénovirus. En se divisant, la cellule, modifiée par ce retrovirus, transmet également le gène médicament à ses cellules filles. Or les cellules de la möelle osseuse ont la particularité de se diviser énormément, au minimum de dix à onze fois.
Le gène à traiter, ou gène infecté, est désolidarisé du séquençage ADN (ici partie violette en bout de gène)
 Zoom traitement |
 Zoom gène sain |
 Zoom gène sain |
Le gène traité par « transfert de gènes » est ensuite réinséré dans la séquence, et par voie de conséquence, réintroduit dans le corps humain (voir : Thérapie Génique / Le Principe).
Du point de vue éthique, la convention de bioéthique du conseil de l’Europe a statué que cette thérapie s’appliquait uniquement aux cellules somatiques et non germinales afin d’éviter la transmission héréditaire de l’expression du nouveau gène.
Dans un premier temps les maladies génétiques monogéniques sont apparues comme la cible idéale étant donné qu’un seul gène était impliqué et identifié.
Mais rapidement les essais ont été recentrés sur les maladies acquises comme le cancer ou le sida. Il est en effet à priori plus aisé de détruire que de réparer une cellule :
Chacune de ces méthodes ne requiert qu’une expression transitoire du transgène.
Actuellement 396 essais cliniques ont été réalisés sur 3300 patients.
Ils concernent :
- le cancer à 64 %
- les maladies infectieuses à 8%
- les maladies héréditaires monogéniques à 15 %
- le marquage cellulaire à 10 %
- autres 3%
Les premiers résultats sont globalement encourageants même s’il a fallut attendre plus de 10 ans après le premier essai.
Deux succès sont à noter au cours de l’année 2000 :
- la guérison par l’équipe du professeur Fischer de trois nourrissons atteints d’immunodéficience congénitale profonde à Necker –Enfants malades Paris.
- la réduction d’une tumeur cérébrale d’un patient de la Pitié-Salpêtrière par l’équipe du professeur Klatzmann.
Il est à noter en revanche le premier décès d’un jeune américain au mois de mai des suites d’une charge de vecteurs viraux trop intensive. Ce « semi-échec » (taux de réussite : 2 sur 3 si l’on compare l’expérience américaine avec la française) a donné naissance à une vive polémique mondiale dans les milieux concernés.
